Anvisa cancela Registro do Elevidys após novas Dúvidas sobre Segurança e Eficácia
O registro do Elevidys, terapia gênica desenvolvida para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), foi cancelado no Brasil. A decisão foi publicada nesta segunda-feira, 24 de agosto, pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O cancelamento do registro condicional ocorreu a pedido da Roche, empresa responsável pelo medicamento no país.
Segundo comunicado conjunto da Anvisa e da farmacêutica, a totalidade dos dados disponíveis até o momento não foi suficiente para cumprir os requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro condicional.
O medicamento já estava com comercialização e uso suspensos no Brasil desde julho de 2025, após surgirem alertas internacionais relacionados à segurança de terapias gênicas que utilizam tecnologia semelhante.
O que é o Elevidys?
O Elevidys, cujo princípio ativo é o delandistrogeno moxeparvoveque, é uma terapia gênica desenvolvida para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A DMD é uma doença genética rara que provoca perda progressiva da força muscular devido à produção inadequada de distrofina, proteína fundamental para o funcionamento dos músculos. Diferentemente de medicamentos de uso diário, o Elevidys foi desenvolvido como uma terapia administrada em dose única.
A estratégia utiliza um vetor viral modificado para transportar uma sequência genética capaz de permitir que as células produzam uma versão reduzida da distrofina.
Para quem o medicamento estava aprovado no Brasil?
O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. A indicação brasileira era bastante específica: pacientes com DMD entre 4 e 7 anos, capazes de caminhar de forma independente ou com auxílio e que atendessem a critérios clínicos e laboratoriais determinados.
O registro foi concedido em caráter excepcional justamente porque se tratava de uma doença rara e grave, com necessidades médicas importantes e incertezas ainda existentes sobre as evidências disponíveis.
Como condição para manter a autorização, a fabricante deveria continuar apresentando dados de eficácia e segurança.
Por que o Elevidys foi suspenso?
Antes do cancelamento, o medicamento já enfrentava questionamentos importantes. Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu temporariamente a comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do Elevidys no Brasil.
A medida foi tomada após informações internacionais sobre casos fatais de insuficiência hepática aguda relacionados a terapias gênicas que utilizavam o vetor viral AAVrh74, tecnologia também presente no Elevidys.
Na ocasião, a Anvisa destacou que os óbitos não haviam ocorrido no mesmo perfil de pacientes aprovado para receber Elevidys no Brasil.
Ainda assim, os episódios levantaram dúvidas suficientes sobre possível toxicidade hepática para justificar uma suspensão preventiva.
O que aconteceu depois da suspensão?
Durante os meses seguintes, a Roche apresentou informações complementares à Anvisa. A agência solicitou dados atualizados sobre segurança, possíveis casos de insuficiência hepática, eventos adversos graves e eficácia clínica do medicamento.
Também estavam em discussão alterações no plano de gerenciamento de risco e estratégias para monitoramento da função hepática dos pacientes.
Em junho de 2026, durante audiência pública na Câmara dos Deputados, a Anvisa informou que ainda existiam lacunas relacionadas à segurança e à eficácia de longo prazo do Elevidys.
A agência também informou naquele momento que nem todos os dados previstos no termo de compromisso relacionado ao registro condicional haviam sido apresentados.
Por que o registro foi cancelado agora?
No comunicado publicado em 24 de agosto, Anvisa e Roche afirmaram que o conjunto de informações disponível até agora não foi suficiente para atender aos requisitos necessários à manutenção do registro condicional.
Por isso, a própria empresa solicitou o cancelamento.
Isso significa que a situação é um pouco diferente de uma retirada unilateral do medicamento pela agência por comprovação definitiva de que ele não funciona. A questão central é que, diante das incertezas existentes, as evidências atualmente disponíveis não foram consideradas suficientes para sustentar a manutenção daquele registro condicional no Brasil.
O medicamento foi considerado ineficaz?
Não é correto resumir a decisão dessa forma.
O que Anvisa e Roche afirmam oficialmente é que o conjunto atual de evidências não atingiu os requisitos regulatórios necessários para manter o registro condicional.
Antes do cancelamento, a agência já apontava que ainda havia perguntas em aberto tanto sobre eficácia de longo prazo quanto sobre segurança, especialmente em relação ao fígado e à resposta imunológica ao vetor viral.
Portanto, a decisão regulatória reflete a necessidade de evidências mais robustas para estabelecer uma relação favorável entre benefícios e riscos.
O que acontece com quem já recebeu Elevidys?
O cancelamento não encerra o acompanhamento dos pacientes tratados.
A Anvisa determinou que a Roche continue cumprindo as obrigações relacionadas ao monitoramento de pessoas previamente expostas ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes.
Isso inclui pacientes brasileiros que receberam Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
A segurança desses pacientes continuará sendo monitorada, e informações relevantes deverão ser comunicadas à Anvisa.
Elevidys pode voltar ao Brasil no futuro?
Existe essa possibilidade. No comunicado, a Roche afirmou que continuará trabalhando no programa clínico do Elevidys e na geração de novas evidências.
A Anvisa, por sua vez, informou que poderá avaliar de forma prioritária futuras submissões que apresentem dados adicionais capazes de cumprir os requisitos regulatórios.
Portanto, o cancelamento atual não significa necessariamente o fim definitivo da terapia no país. Para um novo registro, porém, será necessário apresentar evidências consideradas suficientes pela agência.
Brasil aprovou recentemente outro medicamento para Duchenne
Poucos dias antes do cancelamento do Elevidys, a Anvisa autorizou outro tratamento para distrofia muscular de Duchenne.
Em 13 de agosto, a agência aprovou o Duvyzat (givinostate), medicamento de uso oral indicado para pacientes a partir dos 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteroides.
Nos estudos analisados pela Anvisa, o medicamento retardou a perda de função motora em comparação com o tratamento padrão isolado.
Os dois medicamentos, entretanto, utilizam mecanismos diferentes. Portanto, a aprovação do Duvyzat não significa que ele seja uma substituição direta para o Elevidys em todos os pacientes.
Por que terapias gênicas passam por acompanhamento tão rigoroso?
Terapias gênicas representam uma das áreas mais avançadas da medicina. Em vez de atuar apenas sobre sintomas ou vias metabólicas, elas procuram interferir diretamente em mecanismos genéticos relacionados à doença.
Ao mesmo tempo, são tratamentos complexos e ainda relativamente recentes.
Por isso, produtos de terapia avançada com registros condicionais permanecem sob acompanhamento mesmo depois da autorização inicial.
A Anvisa determina que empresas apresentem continuamente informações atualizadas de segurança e efetividade. Caso novos dados alterem a avaliação da relação entre risco e benefício, o registro pode ser suspenso ou cancelado.
Decisão reforça importância do acompanhamento de longo prazo
O caso do Elevidys mostra que a aprovação de um medicamento inovador não encerra sua avaliação científica.
No caso de tratamentos para doenças raras, autorizações condicionais permitem que terapias potencialmente importantes cheguem mais cedo a determinados pacientes. Em contrapartida, fabricantes assumem a obrigação de continuar produzindo evidências.
No Elevidys, novas preocupações de segurança surgiram depois do registro e se somaram às incertezas já existentes sobre os benefícios de longo prazo.
Agora, com o cancelamento solicitado pela Roche, a terapia deixa de ter registro no Brasil. Os pacientes já tratados continuarão em acompanhamento, enquanto novas evidências poderão determinar se o medicamento voltará a ser submetido à avaliação da Anvisa no futuro.
